Aider une famille ou aider la recherche sur les maladies rares

   Généralités sur les maladies rares

Par définition, les maladies rares touchent moins d’une personne sur 2000. En 2022 on en connait au moins 7000. Quatre-vingt pourcent d’entre elles sont d’origine génétique (mutation dans un gène ou anomalie chromosomique).

Au niveau mondial, 400 millions de personnes sont touchées dont 25 millions en Europe, 30 millions aux USA, et 3 millions en France. Dans 65% des cas le pronostic vital est engagé. Tous les organes peuvent être touchés : cerveau, muscles, poumon, rein, foie, os, cœur, intestin, sang, système immunitaire, etc.

Dans leur immense majorité (95%), ces maladies sont sans traitement et un des problèmes majeurs est le diagnostic. Aujourd’hui, 60% des malades ne connaissent par le nom de leur maladie, ce qui constitue un frein dans la mise en place de thérapies symptomatiques et autres prises en charge médicales.

Cinquante pourcent des malades sont des enfants : 200 millions dans le monde et environ 2 millions en France !!! De plus, on sait que 30 à 35% des enfants atteints d’une maladie rare décèdent dans la première année de vie. De fait, ces maladies sont responsables de 35% de la mortalité infantile.

Le Kiwanis France-Monaco se mobilise sur deux axes majeurs:

  1. aider les familles d’enfants atteints par une maladie rare (achat de matériel médical spécifique, financement d’opérations, aménagement du domicile, etc.)
  2. aider la recherche sur le diagnostic (séquençage du génome et/ou de l’exome, nouveaux tests biologiques, etc.) et sur la thérapie génique (unique moyen de traiter les causes de ces maladies). A cet effet une convention de mécénat a été signée en 2017 entre le Kiwanis et la Fondation Maladies Rares (https://fondation-maladiesrares.org/).

(Cf Convention de Mécénat KF-M et FMR)

Aider les familles

La sollicitation d’un club pour un soutien à une famille peut se faire directement par la famille elle-même, ou par un membre du club ou un L-G qui connait la famille (cas les plus fréquents).

Démarche à suivre :

  • Toute demande de soutien doit être instruite par le club contacté ou le L-G qui en informera les clubs de la division.
  • Afin d’éviter les sollicitations indélicates ou illégitime (il y en a déjà eu), le club doit demander à la personne en charge de l’enfant de lui communiquer les pièces suivantes :
    • i) un dossier médical comportant une lettre d’information du médecin traitant (ou du spécialiste) sur le ou la malade et éventuellement d’autres informations médicales, en rapport direct avec la demande. Ce dossier restera confidentiel, mais il permet de légitimer la demande.
    • ii) l’objet de la demande (achat de matériel médical, aide au financement d’une opération, etc.), accompagné d’un ou plusieurs devis
    • iii) la somme demandée.
  • Dans le même temps, contacter le chargé de mission “Maladies Rares” par email: patrick.maurel@inserm.fr et joindre les documents demandés ci-dessus.
  • Si le club ou le L-G sollicité le préfère, le chargé de mission “Maladies Rares” pourra directement demander le dossier décrit ci-dessus à la famille de l’enfant.
  • Afin de bénéficier du soutien de la Fondation Kiwanis France Entraide (KFE), il est impératif qu’au moins trois clubs de la division (ou d’autres divisions) s’engagent à soutenir la demande financièrement.
  • Si la demande est jugée recevable par le comité exécutif de KFE, la Fondation pourra alors apporter son soutien (souvent plusieurs milliers d’€), en complément du don des clubs.

Aider la recherche

Depuis 2017, date à laquelle une convention de mécénat a été signée entre le Kiwanis district France-Monaco et la Fondation Maladies Rares, 16 projets de recherche qui avaient été sélectionnés par le Conseil Scientifique de la Fondation Maladies Rares (https://fondation-maladiesrares.org/) ont été soutenus financièrement.

Démarche à suivre :

  • Si un club souhaite soutenir la recherche, il adresse son don à la Fondation KFE (et non à la Fondation Maladies Rares) en précisant que ce don doit être affecté à la recherche.
  • KFE transmet le don à la Fondation Maladies Rares, en précisant l’origine du don (club ou division).

Pourquoi passer par KFE ?

C’est la procédure qui a été établie conjointement entre le district et la Fondation Maladies Rares. Le soutien à la recherche nécessite des sommes conséquentes. Le montant requis pour financer un projet de recherche est au minimum de l’ordre de 15 à 20 000 € et souvent plus. Plusieurs clubs doivent donc participer conjointement. Le rôle de KFE est donc de centraliser les dons des clubs. Lorsqu’une somme suffisante est rassemblée (de l’ordre de 10 000 € au moins), le président de KFE en informe la personne dédiée au sein de la Fondation Maladies Rares qui nous propose un projet de recherche parmi ceux sélectionnés par le conseil scientifique et KFE libère les fonds.

Si les clubs le souhaitent, les chercheurs soutenus peuvent venir parler de leurs travaux. Cela s’est déjà produit à maintes reprises. Dans ce cas, contacter le chargé de mission Maladies Rares (patrick.maurel@inserm.fr ) qui organisera la rencontre.

Rappel, la Fondation Maladies Rares reconnait le Kiwanis France-Monaco comme un de ses partenaires solidaires sur son site web.

Voir ici : https://fondation-maladiesrares.org/ils-sengagent/ 

Patrick Maurel

Responsable Action Maladies Rares

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